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GOT-IT – Targetvalidierungsrichtlinien zur Förderung der Entdeckung innovativer Arzneimittel GOT-IT – Guidelines on Target Validation for Innovative Therapeutics

Die kontinuierliche biomedizinische Forschung und die Entwicklung neuer Wirkstoffe tragen zur Erhaltung einer guten medizinischen Versorgung durch innovative Therapien bei. Die Voraussetzung für die Entwicklung von neuen Wirkstoffen ist die Identifizierung von krankheitsmodulierenden Zielstrukturen oder Molekülen, sogenannten Targets (Englisch: targets). Diese Art von Forschung wird in der Regel in den akademischen Forschungseinrichtungen durchgeführt.

Die Validierung dieser Moleküle basierend auf soliden Qualitätskriterien ist ein entscheidender Schritt für die Entwicklung potentieller Arzneimittelwirkstoffe, bevor diese von der Industrie für die Anwendung in klinischen Studien berücksichtigt werden können. Dennoch stellt die Translation der Ergebnisse aus der Grundlagenforschung in neue Therapieoptionen eine große Herausforderung für die wissenschaftliche Gemeinschaft dar. Hierzu tragen einerseits das Nichtvorhandensein von öffentlich zugänglichen Empfehlungen zur Targetvalidierung im akademischen Bereich, andererseits die unterschiedlichen Anforderungen und Erwartungen im akademischen Bereich gegenüber der Industrie bei.

Das GOT-IT Projekt zielt darauf ab, die Zusammenarbeit zwischen akademischen Einrichtungen und der Industrie durch Vereinheitlichung der Qualitätskriterien in der prä-klinischen Forschung in Form von Targetvalidierungsrichtlinien zu unterstützen. Um dies zu erreichen, wird GOT-IT:
Continuous biomedical research and development of new drug compounds contribute to the maintenance of good medical care through innovative therapies. The basis for the development of new drug compounds is the identification of disease-modulating molecules, so called targets. This kind of research is usually conducted at academic institutions.

The validation of these molecules based on solid quality criteria is a pivotal step for the development of potential new drug compounds, before they can be considered for use in clinical studies. However, the translation of basic research findings into new therapeutics is a major challenge for the biomedical research community, due to a) the lack of publicly available recommendations that are dedicated specifically to target validation in an academic setting, and b) different quality needs and expectations in academia versus industry.

Thus, the GOT-IT Project aims to support academia-industry interactions by aligning quality criteria in pre-clinical research and will:

  • die aktuellen industriellen Praktiken der Targetvalidierung analysieren und die Lücke zwischen akademischen und industriellen Targetvalidierungsprozessen identifizieren analyze current target validation practices and identify gaps between academic and industrial target validation projects
  • flexible Richtlinien zur robusten Targetvalidierung entwickeln, die sowohl für die Anwendung in der Akademie als auch in der Industrie geeignet sind develop a fit-for-purpose, flexible set of guidelines on robust target validation suitable for implementation in academic as well as industrial settings
  • diese Richtlinien durch die kontinuierliche Kommunikation sowohl mit den Forschungsgruppen des BMBF Targetvalidierung-Verbundprojekts als auch mit Wissenschaftlern aus anderen Einrichtungen weiterentwickeln und anpassen refine the guidelines through communication with the individual Target Validation Teams in the BMBF consortium and with a broad research community

und and

  • die Ausbreitung und die Nachhaltigkeit der Richtlinien durch Trainings- und Interaktionsprogramme (z.B. durch den Aufbau einer Online Expertenplattform) ermöglichen facilitate dissemination and sustainability of the guidelines via an Educational Program and an Online Expert Platform

Mit den resultierenden Targetvalidierungsrichtlinien möchte GOT-IT der wissenschaftlichen Gemeinschaft Empfehlungen anbieten, die die Robustheit und die Reproduzierbarkeit wissenschaftlicher Daten fördern und somit zur effektiveren Translation biomedizinischer Grundlagenforschung in die Entwicklung neuer Medikamente beitragen.

Das GOT-IT Team setzt sich zusammen aus Arbeitsgruppen der Medizinischen Klinik und Poliklinik für Neurologie mit Experimenteller Neurologie an der Charité - Universitätsmedizin in Berlin, der Arbeitsgruppe Translationale Wirkstoffvalidierung und Präklinische Krankheitsmodelle am Fraunhofer Institut für Molekulare Biologie und angewandte Ökologie (IME-TMP) in Frankfurt a.M. und der PAASP GmbH (Partnership for Assessment and Accreditation of Scientific Practice) in Heidelberg.
With the resulting Target Validation Guidelines, GOT-IT aims to offer recommendations to the scientific community in order to improve data robustness and reproducibility as well as rigor in pre-clinical research, thereby increasing the effectiveness of translating biomedical research findings into drug discoveries.

The GOT-IT team consists of working groups from the Medical Clinic and Polyclinic for Neurology with Experimental Neurology at the Charité - Universitätsmedizin in Berlin, the Translational Drug Validation and Preclinical Disease Models group at the Fraunhofer Institute for Molecular Biology and Applied Ecology (IME-TMP) in Frankfurt a.M. and the PAASP GmbH (Partnership for Assessment and Accreditation of Scientific Practice) in Heidelberg.

Bundesministerium für Bildung und Forschung Federal Ministry of Education and Research