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Geldgeber Funding

Bundesministerium für Bildung und Forschung Federal Ministry of Education and Research

Förderkennzeichen GOT-IT: 16GW0192K & 16GW0193 Funding number GOT-IT: 16GW0192K & 16GW0193

Gesamtziel des Vorhabens Overall objective of the project

Medizinischer Fortschritt und eine fortwährend gute medizinische Versorgung mit innovativen Arzneimitteln können nur durch eine kontinuierliche Erforschung und Entwicklung von neuen Wirkstoffen gewährleistet werden. Die wichtigste Grundlage für die Identifikation dieser Wirkstoffe sind krankheitsmodulierende Zielstrukturen (englisch Targets) als mögliche Ansatzpunkte für neue Arzneimittel. Die gezielte Validierung von pharmazeutisch relevanten Zielstrukturen anhand definierter Qualitätskriterien ist eine wichtige Basis für die biomedizinische Forschung zu neuen Medikamenten.
Das Vorhaben GOT-IT hat sich zum Ziel gesetzt, industrielle Praktiken der Targetvalidierung zu analysieren, die Ausgangssituation und die Bedingungen für die Umsetzung dieser industriellen Standards im akademischen Umfeld und in Forschungseinrichtungen zu beleuchten und daraus Richtlinien für die effiziente Targetvalidierung abzuleiten. Die Richtlinien werden in Form eines Leitfadens aufbereitet und akademischen Gruppen und Forschungseinrichtungen zur Verfügung gestellt. Das Vorhaben begleitet die FuE-Vorhaben der BMBF Fördermaßnahme zur Targetvalidierung, bezieht diese Projekte in einem iterativen Verfahren aktiv in den Entwicklungsprozess des Leitfadens ein und prüft deren Empfehlungen zur besseren Verständlichkeit und Umsetzbarkeit der Richtlinien. So profitieren die FuE-Vorhaben bereits unmittelbar von den gemeinsam erarbeiteten Empfehlungen. Eine weitere Verbreitung und nachhaltige Anwendung der Richtlinien soll zudem über Publikationen, Ausbildungsprogramme und eine Online-Expertenplattform zur Targetvalidierung gewährleistet werden.
Das Vorhaben adressiert damit die mangelhafte Übertragbarkeit von Forschungsergebnissen zu Targets aus der Grundlagenforschung in die weiterführende Medikamentenentwicklung. Mit Hilfe des Leitfadens sollen künftig Grundlagenerkenntnisse zu neuen Targets so validiert werden, dass eine industrielle Anschlussfähigkeit gewährleistet wird und sich die Wettbewerbsfähigkeit von akademischen Targetvalidierungsprojekten auch im internationalen Vergleich erhöht. Damit können in Zukunft akademische Innovationen Patienten schneller und effektiver erreichen.
Medical progress and new, innovative therapies can only be guaranteed by continuous development of new active substances. The most important starting point for identifying these new drugs are molecular targets involved in modulating the disease of interest. The validation of pharmaceutically relevant targets on the basis of defined quality criteria is a critical step for biomedical research and translational drug R&D programs.
The GOT-IT project aims to analyze industrial target validation practices and to develop fit-for-purpose guidelines for efficient target validation. These guidelines will be published in a peer-reviewed journal and made available to academic groups and research institutions. The GOT-IT project accompanies the experimental R&D projects of the BMBF funding scheme and actively incorporates input and feedback from these project teams into the guideline development process - to increase comprehensibility and practicability of the guidelines. Further dissemination and sustainability is supported through publications, training programs and an online expert platform for target validation.
In summary, the GOT-IT project addresses the often sub-optimal translatability of basic research findings and will help to ensure that newly identified targets are validated in such a way that the commercial utilization and competitiveness of academic target validation projects is increased. This will enable academic innovations to reach patients faster and more effectively.